БелГУ представил результаты исследования нового средства для лечения дисферлинопатий
Ученые НИУ «БелГУ» провели исследование, результаты которого показали, что разработанный ими препарат способствует выраженной экспрессии гена дисферлина. Это означает, что препарат может быть эффективным средством для коррекции физической работоспособности при терапии дисферлинопатий – группы наследственных заболеваний, связанных с нарушением работы гена дисферлина.
Дисферлинопатии представляют собой группу редких наследственных мышечных дистрофий, характеризующихся прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией, приводящими к значительным ограничениям жизнедеятельности. На сегодняшний день эффективные методы лечения этого орфанного заболевания, поражающего около 7 человек на 1 миллион новорожденных, отсутствуют. Недавние исследования, проведенные в НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ», открывают новые перспективы в разработке генной терапии для дисферлинопатий.
Исследовательская группа под руководством профессора Михаила Покровского разработала инновационный препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина.
Успешные результаты доклинических исследований позволяют рассматривать этот генно-инженерный препарат как перспективного кандидата для дальнейших клинических испытаний. Препарат обладает уникальным механизмом действия и, при успешной разработке, может стать первым в своем роде лекарством для лечения дисферлинопатий, не имеющим аналогов в мире. Кроме того, эксперты прогнозируют значительный экспортный потенциал данного препарата.
