За 3 года наблюдения Elevidys замедлил дистрофию Дюшенна на 73%

Генная терапия Elevidys от Sarepta Therapeutics замедлила прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна на 73% по ключевым моторным показателям спустя 3 года наблюдения у 52 пациентов среднего возраста 9 лет. Препарат улучшил выполнение прыжков и стояния на одной ноге по сравнению с внешней контрольной группой. На фоне положительных результатов акции SRPT взлетели на 12%+.

CEO Дуглас Ингрэм подчеркнул преимущества раннего лечения для предотвращения необратимых повреждений. Данные подтверждают устойчивый эффект Elevidys у амбулаторных пациентах старше 4-х лет.

Elevidys имеет черный ящик FDA из-за 2 смертей от печеночной недостаточности, поэтому строгий постмониторинг обязателен.