Отечественный препарат для генной терапии гемофилии B готовится к регистрации
В Министерство здравоохранения РФ поданы документы для регистрации первого оригинального препарата, предназначенного для лечения гемофилии B. Препарат, разработанный российскими учеными, представляет собой инновационный подход к лечению этого тяжелого наследственного заболевания и может значительно улучшить качество жизни пациентов.
Работа над препаратом велась более семи лет, а суммарные инвестиции в его разработку и проведение необходимых исследований превысили 3 млрд рублей. По данным разработчиков, препарат предназначен для однократного введения, что делает его особенно привлекательным с точки зрения удобства для пациентов и экономической эффективности.
Препарат получил международное непатентованное наименование (МНН) – арвенакоген санпарвовек. Регистрационное досье подается на основании данных, полученных в ходе клинического исследования совмещенных I-II фаз, в котором приняли участие более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии B.
Промежуточные результаты клинического исследования продемонстрировали значительный рост фактора свертываемости крови – IX фактора, дефицит которого является причиной развития гемофилии B, – и его стабильную эффективность на фоне хорошего профиля безопасности. Это означает, что препарат не только позволяет увеличить уровень необходимого фактора свертываемости крови, но и обеспечивает его стабильную концентрацию в течение длительного времени, при этом не вызывая серьезных побочных эффектов.
Разработчики отмечают, что в случае получения регистрационного удостоверения препарат станет широко доступен пациентам в течение одного-трех лет. Этот период необходим для прохождения ряда процедур, включая экспертизу контрольных серий и включение препарата в различные каналы возмещения, которые позволят обеспечить доступ к терапии тем, кто в ней особенно нуждается.
