FDA и EMA присвоили статус орфанного препарата THE001 для лечения саркомы мягких тканей
Биотехнологическая компания Thermosome GmbH получила от FDA и EMA статус Orphan Drug Designation для своего препарата THE001 (DPPG2-TSL-DOX) — термочувствительной липосомальной формы доксорубицина, предназначенной для лечения саркомы мягких тканей. Решение основано на многообещающих данных первой фазы клинических испытаний, подтверждающих безопасность и потенциальную эффективность препарата.
THE001 использует инновационную технологию локального высвобождения под воздействием гипертермии, что позволяет достичь 15-кратного увеличения концентрации доксорубицина в опухоли. Это может помочь преодолеть резистентность к стандартной химиотерапии и минимизировать системные побочные эффекты.
Исследование фазы 1, проводимое в Германии, показало, что препарат хорошо переносится пациентами с местнораспространенной или метастатической саркомой, в том числе ранее лечившимися обычным доксорубицином. На данный момент не зафиксировано серьезных побочных эффектов, связанных с липосомальной формулой.
Компания планирует расширить клинические испытания и рассматривает возможность стратегического партнерства для дальнейшего продвижения препарата на мировой рынок, особенно в США.
