FDA продлил рассмотрение терапии TransCon CNP от Ascendis Pharma для лечения ахондроплазии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) во вторник официально продлило срок рассмотрения заявки Ascendis Pharma на TransCon CNP — инновационную терапию для детей с ахондроплазией, редким генетическим заболеванием, приводящим к карликовости. Новый крайний срок оценки назначен на 28 февраля 2026 года, то есть FDA добавило три месяца к изначальному графику.
Причина продления:
— 5 ноября Ascendis Pharma представила FDA дополнительную информацию по необходимому последующему исследованию (post-approval study), что внесло существенные изменения в заявку.
— FDA традиционно дает производителю время на предоставление и обсуждение новых данных перед вынесением окончательного решения.
Комментарий компании:
— Генеральный директор Ascendis Pharma Ян Миккельсен подчеркнул, что компания ответила на все оставшиеся вопросы агентства, включая разработку пересмотренного плана последующего исследования после одобрения.
— Ascendis готова к тесному сотрудничеству с FDA для финализации требований и запуска терапии сразу после получения разрешения.
О препарате TransCon CNP
— Ахондроплазия вызывается мутацией в гене FGFR3 (рецептор фактора роста фибробластов 3), что тормозит рост скелета.
— TransCon CNP основан на C-тип натрийуретического пептида (CNP), который противодействует ингибирующему эффекту FGFR3 и стимулирует физиологический рост.
— В клинических испытаниях терапия показала улучшение темпов роста у детей с ахондроплазией, сохраняя профиль безопасности.
