FDA разрешило пациентам с ахондроплазией младше 5 лет принимать Voxzogo
Для лечения детей с ахондроплазией возрастом до 5 лет, FDA разрешило использовать препарат Voxzogo (восоритида) от BioMarin Pharmaceutical. Препарат разрешен к применению начиная с 2021 года только в том случае, если пациенту исполнится 5 лет и старше. Об этом говорится на официальном веб-сайте компании.
Voxzogo является единственным одобренным к применению для лечения ахондроплазии препаратом на сегодняшний день. Генное заболевание, при котором нарушается процесс формирования костной ткани и приводит к карликовости. В BioMarin полагают, что более ранняя стартовая терапия поможет достичь лучшего результата.
Подобные расширения показаний актуальны для 800 американских семей, в которых есть дети с ахондроплазией младше 5 лет. Тем не менее, препарат был одобрен по «ускоренной» процедуре. И компании еще только предстоит добиться его полного одобрения.
В Европе еще в 2021 году был одобрен Voxzogo для детей от двух лет. В США и в Евросоюзе такого разрешенного метода лечения ахондроплазии нет.
