Kaftrio одобрен Европейской комиссией для лечения муковисцидоза
Компанией Vertex Pharmaceuticals получено одобрение Европейской комиссии (ЕК) на расширении показаний к применению препарата Kaftrio в сочетании с ивакафтором для лечения детей от 2 до 5 лет с муковисцидозом. Об этом сообщается на официальном сайте производителя.
Лекарство предназначено для детей хотя бы с одной мутацией F508del в гене, кодирующем регулятор трансмембранной проводимости (CFTR), который приводит к заболеванию. Белок CFTR находится на поверхности клеток и ответственен за перенос хлоридов. Функция эпителиального анионного канала нарушается из-за генетического дефекта. Данные исследований показали эффективность Kaftrio в комплексе с ивакафтором среди детей с муковисцидозом. Данный препарат способствует повышению количества белка CFTR на поверхности клетки и стимулированию его функций.
Муковисцидоз имеет тенденцию к прогрессированию, первые симптомы которого появляются еще в раннем детстве. Именно поэтому стоит начать лечение как можно раньше, настаивает производитель. Принятие нового показания Kaftrio в комплексе с ивакафтором может снизить прогрессирование болезни и, вероятно, устранить первопричину.
Муковисцидоз поражает множество органов, в том числе печень, легкие, желудочно-кишечный тракт, поджелудочную железу, носовые пазухи, систему терморегуляции организма и репродуктивную систему. По статистике от данного генетического заболевания страдает более 88 000 человек во всем мире. Прогнозируемая продолжительность жизни больных муковисцидозом составляет 30 лет, однако при условии прохождения лечения данный показатель возможно увеличить.
14 ноября лекарство Vertex также было одобрено MHRA на лечение муковисцидоза у детей в возрасте от 2 до 5 лет.
