Японский препарат от болезни Бергера получил статус прорывной терапии
FDA присвоило статус прорывной терапии препарату Sibeprenlimab от японских разработчиков Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc. (OPDC), Otsuka Pharmaceutical, Co. Ltd. (Otsuka). Лекарство предназначено для лечения нефропатии иммуноглобулина A ( IgA), или болезни Бергера.
Заболевание связано с повышенным накоплением антител в тканях почки, которые вызывают их повреждение с последующим возникновением воспалительных реакций. Эти факторы приводят к появлению крови и белка в моче, повышению кровяного давления с развитием почечной недостаточности.
Sibeprenlimab представляет собой гуманизированное моноклональное антитело, блокирующее действие фактора роста B-клеток APRIL (аббревиатура от лиганда, индуцирующего пролиферацию), играющего ключевую роль в развитии и прогрессировании IgA.
Решение FDA было принято после положительных результатов фазы 2 клинического исследования ENVISION (NCT04287985). В исследовании, в котором участвовали 155 пациентов, оценивался дозозависимый эффект различных доз Sibeprenlimab путем измерения протеинурии и высокого уровня белка в моче. О положительных результатах испытаний Otsuka и Visterra объявили в ноябре 2023 года, а экспериментальные данные были опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Через 12 месяцев после начала клинического исследования Sibeprenlimab продемонстрировал значительное снижение соотношения белка и креатинина в суточной моче и клинически значимые меньшие изменения в расчетной скорости клубочковой фильтрации по сравнению с плацебо.
